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La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) aceptó la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) en busca de un permiso de comercialización para el crizanlizumab (SEG101), un posible tratamiento para las crisis vasooclusivas (CVO) en personas con enfermedad de células falciformes (ECF). La agencia otorgó la revisión prioritaria, para acelerar la evaluación del producto.
Las CVO son eventos impredecibles y extremadamente dolorosos que pueden conducir a complicaciones agudas y crónicas que amenazan la vida y producir la muerte. También, abarcan la utilización significativa de la atención médica. Las CVO son la causa más común de visitas a la sala de emergencias y hospitalizaciones para pacientes con ECF.
La aplicación para la FDA está respaldada por los resultados del estudio SUSTAIN de Fase II , que mostró que el crizanlizumab (5 mg / kg) redujo la tasa media anual de CVO. Se observaron reducciones clínicamente significativas en la frecuencia de CVO entre los pacientes, independientemente del genotipo de la enfermedad de células falciformes o el uso de hidroxiurea.
El estudio también demostró que el crizanlizumab (5 mg / kg) mostró:
- Un aumento de más del doble en el porcentaje de pacientes que no experimentaron CVO versus placebo (36% vs 17%, P = 0.010)
- Una mediana de tiempo tres veces mayor al primer CVO versus placebo (4.07 vs 1.38 meses, P <0,001)
- Una reducción del 42% en la tasa media anual de días de hospitalización frente a placebo (4,00 frente a 6,87 p = 0,45)
Las reacciones adversas notificadas con mayor frecuencia (10%) en pacientes (N = 111) tratados con 5 mg / kg de crizanlizumab fueron dolor de espalda, náuseas, pirexia y artralgia. La mayoría de las reacciones adversas fueron leves a moderadas (Grado 1 o 2). Se observaron eventos severos (grado 3) para artralgia y pirexia al 0.9% [1 caso] cada uno. Ningún paciente suspendió el tratamiento debido a reacciones adversas basadas en el análisis. En el ensayo SUSTAIN, no hubo aumentos aparentes en las infecciones generales informadas (53,0% frente a 53,2%) o neutropenia (3,1% frente a 6,5%) eventos adversos con el tratamiento con crizanlizumab en comparación con el placebo.
Acerca del Crizanlizumab
Crizanlizumab (SEG101) es un anticuerpo monoclonal anti P-selectina humanizado bajo investigación. La p-selectina es uno de los principales impulsores del proceso vaso-oclusivo. El fármaco se encuentra en la etapa final de desarrollo para la prevención de las CVO.
El crizanlizumab se une a una molécula llamada P-selectina en la superficie de las plaquetas y el endotelio en los vasos sanguíneos, y se ha demostrado que inhibe las interacciones entre las células endoteliales, las plaquetas, los glóbulos rojos, los eritrocitos falciformes y los leucocitos.
El estudio clínico SUSTAIN es uno de los estudios clínicos en el programa de ensayos clínicos SENTRY para crizanlizumab. Los principales ensayos activos en el programa SENTRY incluyen:
SOLACE-adultos (A2202) Estudio de fase II que investiga las propiedades farmacológicas y la seguridad del crizanlizumab en pacientes con enfermedad de células falciformes de 16 años en adelante
SOLACE-kids (B2201) Estudio de fase II que investiga la dosis adecuada, la seguridad y la eficacia de crizanlizumab en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes
STAND (A2301) Estudio de fase III que investiga la eficacia y seguridad de crizanlizumab en pacientes con enfermedad de células falciformes de 12 años en adelante
SUCCESOR Estudio retrospectivo de cohorte entre pacientes adultos con enfermedad de células falciformes en los EE. UU.
Fuentes:
FDA accepts file and accelerates review of sickle cell disease medicine crizanlizumab (SEG101)
