Terapia génica aprobada por la FDA

La  Dra. Dunbar,  investigadora principal de la Subdivisión de Hematología del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (NHLBI), afirmó que los hematólogos pueden esperar más avances basados en los éxitos actuales con la terapia con células T de los receptores de antígenos quiméricos (CAR) y los avances de la terapia génica para la hemofilia, así como los avances emergentes en las técnicas de edición genética incluyendo el enfoque CRISPR / Cas9.

Un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer se inició el 30 de agosto de 2017, con la aprobación del tisagenlecleucel por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la primera terapia genética disponible en los Estados Unidos. La terapia con células T CAR CD dirigida por CD19 está indicada para el tratamiento de ciertos pacientes pediátricos o adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda precursora de células B ya sea refractaria o por recaída segunda o posterior.

Poco después, la FDA aprobó otra terapia de células CAR T dirigida a CD19, el axicabtagene ciloleucel, para pacientes adultos con linfoma de células B grandes después de dos o más líneas de terapia sistémica.

Fuente:

https://www.mdedge.com/hematologynews/article/156635/bleeding-disorders/gene-therapy-moves-promise-reality

Artículos para consultar:

• Gene therapy comes of age
• Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant
• AAV5–Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A
• BCL11A enhancer dissection by Cas9-mediated in situ saturating mutagenesis